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企业动态

第16届国际脐带血研讨会在美国圣地亚哥举办
发布时间:2018-08-03   点击次数:545次

近日,在美国圣地亚哥举办的第16届国际脐带血研讨会上,来自美国、加拿大、韩国、日本、中国等300余位学界专家就脐带血的临床应用和基础研究成果进行了分享和交流。


    在这次会议上,脐带血干细胞扩增技术的进展深受瞩目。此次研讨会上公布了8个脐带血扩增产品的数据,其中7个产品已完成了I/II期临床试验。在本文中,我们会重点介绍NLA101、Nicord、MGTA-456和UM171。


    为了加快造血干细胞移植中的造血恢复,改善移植效果,Nohla Therapeutics公司研发了一种应用Notch配体快速扩增脐带血造血干/祖细胞的技术,最终的扩增产物NLA101是一种可冷冻保存的通用供体干细胞成品。


    在本次大会上,Nohla Therapeutics公布了一项单中心II期临床试验的数据。
    研究结果表明,脐带血移植配合使用NLA101是安全的,能使中性粒细胞和血小板更快恢复到正常水平。更重要的是,没有发生移植相关死亡或严重急性移植物抗宿主病。在此基础上,本方案还显示出良好的长期生存率。


    弗雷德·哈金森癌症研究中心脐带血项目副主任Filippo Milano说:“与标准脐带血移植和其他异体移植相比,NLA101可能通过提供增殖的干/祖细胞,在脐带血移植后达到快速的免疫恢复和长期的生存效益,从而解决对扩增脐带血的需求。”


    MGTA-456是一组将StemRegenin-1(SR-1)与脐带血一起培养后的产品,也是目前Magenta Therapeutics公司研发管线中进展最快的。


    SR-1产品能显著促进CD34+细胞的扩增,并且产生像NiCord一样的持久植入。
    MGTA-456已经在一项针对血液系统疾病的I/II期临床试验中证明了其安全性及有效性。临床试验数据显示,全部36例接受MGTA-456治疗的患者都获得移植成功,移植恢复平均时间也被加快。


    2018年4月11日,MGTA-456获得了美国食药监局FDA的孤儿药资格,被指定用于接受过骨髓移植治疗的患者。
    几乎同时,Magenta Therapeutics又开始了一项应用MGTA-456治疗遗传代谢疾病的II期临床研究。
 
    国际上有不少公司都在保持对脐带血扩增技术的研发投入,也正因为此,脐带血扩增技术的发展非常迅猛。
    根据CellTrial.org的统计资料显示,在2013-2017这五年中,平均每年有20项研究脐带血细胞扩增的临床试验。


    此外,英国的干细胞库Cells4Life也有一项技术TotiCyte,据称能将干细胞的数量扩增到3倍。如此,将能满足孕产妇及其家人对新生儿健康的更高需求。
    而脐带血扩增技术一旦成功获得批准进入临床,将可以大幅度增加与患者匹配的脐带血数量,使患者有更多机会接受移植手术。


    如果最终患者都能负担得起,同时又能方便的使用到这项新技术,脐带血扩增技术将会颠覆脐带血领域。


    今后或许只需采集少量的脐带血作为“种子”细胞就可以满足患者临床移植的需要。单份脐带血也能够通过多管保存的方式增加使用次数,程度的满足使用需求。


    为了战胜更多疾病,帮助更多人,加油,科学家们!

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